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Détail de la nouvelle

Une nouvelle thérapie grâce à CRISPR-Cas?

La thérapie développée par les chercheurs fait appel à deux segments d'ARN, qui assurent le repérage de la séquence problématique de nucléotides dans le génome, et au gène Cas9. Une fois à l'intérieur des fibres musculaires, ce gène produit la protéine Cas9 qui s'associe aux ARN guides et coupe le segment d'ADN contenant la mutation. Photo: McGovern Institute for Brain Research at MIT

Des chercheurs utilisent cet outil d'édition génomique pour corriger le gène responsable d'une forme de dystrophie musculaire

Grâce à l’outil d’édition des génomes CRISPR-Cas9, une équipe de chercheurs, dirigée par Jacques P. Tremblay de la Faculté de médecine et du Centre de recherche du CHU de Québec – Université Laval, a réussi à corriger le gène causant la dystrophie musculaire de Duchenne dans un modèle animal de cette maladie. Cette thérapie, qui ne nécessite qu’une seule injection intraveineuse, a permis de rétablir de façon permanente l’expression de la protéine défectueuse dans les muscles squelettiques et dans le cœur de souris dystrophiques, rapportent les chercheurs dans la revue Molecular Therapy.

Rappelons que la dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie héréditaire qui frappe 1 garçon sur 3 500. Elle cause une dégénérescence progressive des muscles qui confine les malades à un fauteuil roulant dès l’adolescence. La plupart des malades meurent avant l’âge de 25 ans. La dystrophie musculaire de Duchenne est causée par des mutations qui empêchent la synthèse normale d’une protéine appelée dystrophine.

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